Болезнь Альцгеймера (БА) — одно из самых распространенных нейродегенеративных заболеваний во всем мире. При БА основными клиническими проявлениями являются прогрессирующее снижением памяти и других когнитивных функций, в результате человек постепенно утрачивает способность не только трудоспособность, социальные коммуникации, но и бытовую независимость.
Помимо непосредственных затрат на пациентов с болезнью, экономическое бремя болезни также составляют расходы на лиц, осуществляющих уход, а также на проблемы борьбы с негативными последствиями для психического и физического здоровья членов семьи.
Создание лекарственных препаратов по борьбе с БА является актуальной задачей, поскольку по оценкам экспертов, только в США сегодня 6,9 миллиона американцев в возрасте 65 лет и старше живут с деменцией Альцгеймера. По прогнозам это число может вырасти до 13,8 миллиона к 2060 году, если не будут разработаны медицинские прорывы для профилактики или лечения БА.
Неудивительно, что научный мир не смог пройти мимо новости от Filamon Limited, австралийской биотехнологической компании, занимающаяся разработкой противовоспалительных препаратов, которая объявила о своем прорывном препарате для лечения деменции под названием ALPHA-003. Команда Filamon была так впечатлена результатами, что объявила о них еще до публикации результатов в научных журналах.
Чтобы оценить масштабы открытия стоит вспомнить, что в здоровых нейронах белок тау стабилизирует микротрубочки, которые вместе с нейрофиламентами поддерживают форму нейронов и обеспечивают механическую поддержку.
Киран Скотт, профессор онкологии в Университете Западного Сиднея и соучредитель Filamon говорит о патогенезе БА и механизме действия нового препарата в интервью «New Atlas»:
«Основной проблемой большинства форм деменции является разрушение ключевого структурного компонента клеток мозга, известного как микротрубочки. При деменции эти микротрубочки деградируют, что приводит к гибели клеток мозга. ALPHA-003 разработан для предотвращения разрушительного воспаления мозга путем связывания с тау и нейрофиламентами, обеспечивая микротрубочковую защиту»
Ранее все лекарственные препараты для лечения деменции были направлены на уменьшение последствий этого структурного повреждения, а не на его предотвращение.
В настоящее время препарат находится на стадии доклинических исследований, результаты которых убедительно показывают эффективность препарата. Filamon планирует получить одобрение ALPHA-003 для клинических испытаний в 2026 году.