Американская кампания разработчик провела клинические испытания первой и второй фазы нового генного препарата, направленного на лечение болезни Гентингтона.
Являясь тяжелым нейродегенеративным заболеванием с манифестацией в молодом возрасте, болезнь Гентингтона до настоящего дня не имела эффективного лечения и ложилась тяжелым бременем на пациентов и их семьи.
В основе разработанной генной терапии лежит модифицированный анденовирус, который доставляет в нейроны полосатого тела микроРНК, вызывая деградацию мРНК белка-мишени - гентингтина.
Введение препарата осуществлялось инвазивно при помощи микрокатетера 29 добровольцам с ранними симптомами болезни Гентингтона в низкой и высокой дозе.
При наблюдении в течение 3 лет все пациенты получили улучшение симптомов по стандартизированным шкалам и не имели побочных эффектов после процедуры.
Благодаря достигнутому существенному замедлению прогрессирования заболевания, новый геннотерапевтический препарат может быть в скором времени одобрен американским и европейским регуляторами для массового производства.